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这份新闻是2025年12月8日由Ayrmid Ltd.（Gamida Cell的母公司）发布的新闻稿，宣布了针对重度再生障碍性贫血（Severe Aplastic Anemia，简称SAA）的干细胞移植疗法omidubicel（商品名Omisirge®）的最新积极临床数据，该数据在美国血液学会（ASH）2025年年会上公布。

核心要点总结（中文解读）：

• 研究背景：这是一项正在进行的开放标签、单中心临床研究（临床试验编号NCT03173937，由美国国立心肺血液研究所的Richard Childs博士领导）。研究对象是19名对标准治疗（如免疫抑制疗法）无效的高危SAA患者，中位年龄20岁。
• 关键疗效数据（非常亮眼的结果）：
  • 95% 的患者实现了快速中性粒细胞（neutrophil，一种白细胞）恢复。
  • 中位中性粒细胞恢复时间仅为8天（这在移植领域是非常快的，通常传统脐带血移植需要更长时间）。
  • 免疫系统恢复迅速。
  • 疾病无进展生存率 和 总体生存率 均为94%（非常高的存活率）。
  • 移植物抗宿主病（GVHD）发生率极低：仅有16%的患者出现轻度急性GVHD（BMT-CTN II级），没有严重急性GVHD（III–IV级）或慢性GVHD病例。这意味着患者移植后并发症少，生活质量恢复更快。
• 专家评论：
  • 研究负责人Richard Childs博士表示：这些结果“极其令人鼓舞”，为高危SAA患者带来了显著进步，移植后中性粒细胞植入速度快、效果好，远超预期，且GVHD发生率低，患者能更快回归正常生活。
  • Ayrmid公司首席医学官Ronit Simantov博士强调：Omisirge有望显著扩大SAA患者的移植机会，尤其是那些没有匹配供体（如同胞）的患者。公司对FDA审批充满信心。
• 监管进展（新闻发布时）：
  • 公司已向美国FDA提交了针对SAA适应症的补充申请。
  • PDUFA目标行动日期（FDA做出最终决定的目标日期）：2025年12月10日（即新闻发布两天后）。
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补充说明（基于最新情况）：
这份新闻发布于2025年12月8日，而FDA实际上已在2025年12月8日（或附近日期，如12月5日部分来源提到）正式批准了Omisirge用于治疗6岁及以上SAA患者（当没有合适匹配供体时，使用减低强度预处理方案）。这是FDA批准的首个用于重度再生障碍性贫血的细胞/干细胞移植疗法，标志着该领域的一个重大突破。

关于疾病的简单背景：
重度再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见但致命的血液疾病，骨髓无法产生足够的血细胞，导致严重贫血、感染和出血风险。干细胞移植是潜在治愈方式，但许多患者缺乏匹配的同胞供体，传统脐带血移植又常因细胞数量少而恢复慢、并发症多。Omidubicel通过尼克酰胺（一种维生素B3形式）体外扩增脐带血干细胞，解决了这一难题，让移植更安全、更快、更有效。

总之，这是一个非常积极的医学进展，对SAA患者（尤其是年轻患者和无匹配供体的患者）来说，提供了新的希望和更好的治疗选择。

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这份新闻稿（2025年12月8日发布）来自Ayrmid Ltd.（Gamida Cell Inc.的母公司），宣布其细胞疗法omidubicel（商品名：Omisirge，中文常译为奥米杜比塞或奥米西吉）在治疗严重再生障碍性贫血（Severe Aplastic Anemia, SAA）方面取得积极中期临床数据。该数据于2025年美国血液学年会（ASH 2025）上由美国国家心肺血液研究所（NHLBI）研究者Dr. George Aue呈现。
关键背景

SAA是一种罕见、危及生命的血液疾病，骨髓无法产生足够的血细胞。干细胞移植是潜在治愈方式，但许多患者缺乏匹配的同胞供体。
Omidubicel是一种经烟酰胺（nicotinamide）修饰的异体脐带血造血祖细胞疗法，能加速移植后血细胞恢复，降低感染风险。
该疗法已于2023年获FDA批准用于血液恶性肿瘤，2025年12月（新闻稿发布前后）扩展批准用于SAA（6岁及以上患者，适用于无匹配供体且采用减低强度预处理者）。

临床数据核心亮点（基于NCT03173937单中心开放标签研究）
研究对象：19例对标准治疗（ATG+环孢素+eltrombopag等）无应答的高危SAA患者，中位年龄20岁。








































指标结果临床意义快速中性粒细胞恢复率95%（18/19例）移植后血细胞快速恢复，显著降低感染风险。中性粒细胞恢复中位时间8天远快于传统脐带血移植（通常需数周），是该疗法最大优势。免疫恢复快速患者更快恢复正常免疫功能。无病生存率 & 总体生存率94%高生存率，优于预期（传统治疗高危患者预后差）。急性GVHD（移植物抗宿主病）仅16%为BMT-CTN II级，无III-IV级严重GVHD发生率极低。慢性GVHD0例无慢性GVHD，患者生活质量更高。

研究者Dr. Richard Childs（NHLBI）评价：结果“极具鼓舞”，为高危患者带来显著进步，快速植入+低GVHD意味着患者更快回归正常生活。
公司CMO Dr. Ronit Simantov：突出omidubicel的潜力，扩展移植机会，FDA审查PDUFA目标日期为2025年12月10日（实际已获批）。

总结
这份新闻稿强调omidubicel在SAA治疗中的突破性数据：快速植入（8天中位恢复）、高生存率（94%）、极低严重GVHD，为无匹配供体患者提供潜在治愈选项。该疗法已获FDA批准，成为首个用于SAA的细胞移植疗法，标志着该领域重大进展。