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Omisirge（omidubicel-onlv） 是一种基于脐带血的异基因造血祖细胞疗法（经过烟酰胺修饰），是FDA批准的首款此类细胞治疗产品。它主要在造血干细胞移植领域带来重大突破，尤其解决了传统脐带血移植中中性粒细胞恢复慢、感染风险高的问题。

截至2026年1月，Omisirge已获得FDA批准的正式适应症如下：

1. 已正式批准且具有重大突破的疾病

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1. 已正式批准且具有重大突破的疾病

血液恶性肿瘤（Hematologic Malignancies）
这是Omisirge最早（2023年4月）获得FDA批准的适应症。
适用于12岁及以上的成人和儿童患者。
具体用途：在计划进行脐带血移植 + 清髓性预处理（myeloablative conditioning）的情况下，使用Omisirge可显著缩短中性粒细胞恢复时间并降低感染发生率。
这是脐带血移植领域的一项重大突破，因为传统脐带血移植的中性粒细胞恢复通常需要22天左右，而Omisirge可缩短至约12天，大幅降低早期感染死亡风险。

重症再生障碍性贫血（Severe Aplastic Anemia, SAA）
2025年12月FDA最新批准的扩展适应症（第二个正式批准指征）。
适用于6岁及以上的成人和儿童患者。
具体用途：在减低强度预处理（reduced intensity conditioning）后，且没有合适相合供者的情况下使用。
这是历史上首个获批用于治疗重症再生障碍性贫血的细胞治疗，被FDA称为“革命性”进展。
临床研究显示：大多数患者在11天左右实现中性粒细胞植入，多数患者实现长期输血独立，整体生存率很高（部分研究中无病生存率达92%），为无匹配供体的SAA患者提供了全新、可能改变疾病进程的治疗选择。


2. 潜在的突破性疾病（研究中或高度期待的扩展方向）
目前Omisirge的正式批准仅限于上述两种情况，但由于其核心优势（快速植入、减少感染、扩大供体来源），学术界和临床研究对其在以下疾病中的潜力非常看好：

其他需要异基因造血干细胞移植的恶性血液病
如高危急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性髓系白血病（CML）、淋巴瘤等。
目前主要用于脐带血移植场景，但未来可能扩展到其他供体来源不足的高危患者。

其他非恶性血液病或遗传性骨髓衰竭综合征
如Fanconi贫血、Diamond-Blackfan贫血等先天性骨髓衰竭疾病。
遗传性免疫缺陷病（如重症联合免疫缺陷病SCID的部分亚型）。
遗传代谢病（部分需要造血干细胞移植纠正的疾病）。

镰状细胞病（Sickle Cell Disease） 和 地中海贫血（Thalassemia）
这些疾病的根治性治疗依赖异基因移植，Omisirge有望成为无匹配供体患者的替代选择（目前仍在研究阶段）。


总结对比表








































疾病类别是否已正式批准年龄范围突破意义关键优势血液恶性肿瘤是（2023）≥12岁首个获批的脐带血来源扩展产品，显著缩短恢复时间、降低感染中性粒细胞恢复快、感染率下降重症再生障碍性贫血 (SAA)是（2025）≥6岁全球首个获批用于SAA的细胞治疗，填补无匹配供体患者的重大空白快速植入、输血独立率高、生存率好其他遗传性骨髓衰竭/代谢病否（研究中）—潜在扩展方向，有望成为无匹配供体患者的替代方案扩大供体来源、快速免疫重建镰状细胞病/地贫否（研究中）—高期待领域，可能改变部分患者的根治路径减少移植相关死亡风险
一句话总结：
Omisirge目前在血液恶性肿瘤（缩短恢复时间+降低感染）和重症再生障碍性贫血（首个细胞治疗、可能根本改变治疗策略）这两个领域已带来公认的重大突破，被认为是造血干细胞移植领域近十年的重要进展之一。未来在其他骨髓衰竭、遗传病领域的扩展也被高度期待。