http://www.metu.cn/index.php?qa=activity&qa_1=%E7%BD%95-%E8%A7%81-%E7%97%85-%EF%BC%88-%E5%AD%A4-%E5%84%BF-%E8%8D%AF Powered by Question2Answer http://www.metu.cn/index.php?qa=2214&qa_1=8%E5%A4%A9%E5%9B%9E%E8%A1%80%EF%BC%8C94%25%E5%AD%98%E6%B4%BB%EF%BC%81-fda%E9%80%99%E9%A0%85%E6%89%B9%E5%87%86%EF%BC%8C%E7%9B%B4%E6%8E%A5%E6%94%B9%E5%AF%AB%E3%80%8C%E9%87%8D%E5%BA%A6%E5%86%8D%E7%94%9F%E9%9A%9C%E7%A2%8D%E6%80%A7%E8%B4%AB%E8%A1%80%E7%B5%95%E7%97%87%E3%80%8D%E7%9A%84%E7%B5%90%E5%B1%80%EF%BC%81&show=2216#c2216 这份新闻稿（2025年12月8日发布）来自Ayrmid Ltd.（Gamida Cell Inc.的母公司），宣布其细胞疗法omidubicel（商品名：Omisirge，中文常译为奥米杜比塞或奥米西吉）在治疗严重再生障碍性贫血（Severe Aplastic Anemia, SAA）方面取得积极中期临床数据。该数据于2025年美国血液学年会（ASH 2025）上由美国国家心肺血液研究所（NHLBI）研究者Dr. George Aue呈现。<br /> 关键背景<br /> <br /> SAA是一种罕见、危及生命的血液疾病，骨髓无法产生足够的血细胞。干细胞移植是潜在治愈方式，但许多患者缺乏匹配的同胞供体。<br /> Omidubicel是一种经烟酰胺（nicotinamide）修饰的异体脐带血造血祖细胞疗法，能加速移植后血细胞恢复，降低感染风险。<br /> 该疗法已于2023年获FDA批准用于血液恶性肿瘤，2025年12月（新闻稿发布前后）扩展批准用于SAA（6岁及以上患者，适用于无匹配供体且采用减低强度预处理者）。<br /> <br /> 临床数据核心亮点（基于NCT03173937单中心开放标签研究）<br /> 研究对象：19例对标准治疗（ATG+环孢素+eltrombopag等）无应答的高危SAA患者，中位年龄20岁。<br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> 指标结果临床意义快速中性粒细胞恢复率95%（18/19例）移植后血细胞快速恢复，显著降低感染风险。中性粒细胞恢复中位时间8天远快于传统脐带血移植（通常需数周），是该疗法最大优势。免疫恢复快速患者更快恢复正常免疫功能。无病生存率 &amp; 总体生存率94%高生存率，优于预期（传统治疗高危患者预后差）。急性GVHD（移植物抗宿主病）仅16%为BMT-CTN II级，无III-IV级严重GVHD发生率极低。慢性GVHD0例无慢性GVHD，患者生活质量更高。<br /> <br /> 研究者Dr. Richard Childs（NHLBI）评价：结果“极具鼓舞”，为高危患者带来显著进步，快速植入+低GVHD意味着患者更快回归正常生活。<br /> 公司CMO Dr. Ronit Simantov：突出omidubicel的潜力，扩展移植机会，FDA审查PDUFA目标日期为2025年12月10日（实际已获批）。<br /> <br /> 总结<br /> 这份新闻稿强调omidubicel在SAA治疗中的突破性数据：快速植入（8天中位恢复）、高生存率（94%）、极低严重GVHD，为无匹配供体患者提供潜在治愈选项。该疗法已获FDA批准，成为首个用于SAA的细胞移植疗法，标志着该领域重大进展。 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=2214&qa_1=8%E5%A4%A9%E5%9B%9E%E8%A1%80%EF%BC%8C94%25%E5%AD%98%E6%B4%BB%EF%BC%81-fda%E9%80%99%E9%A0%85%E6%89%B9%E5%87%86%EF%BC%8C%E7%9B%B4%E6%8E%A5%E6%94%B9%E5%AF%AB%E3%80%8C%E9%87%8D%E5%BA%A6%E5%86%8D%E7%94%9F%E9%9A%9C%E7%A2%8D%E6%80%A7%E8%B4%AB%E8%A1%80%E7%B5%95%E7%97%87%E3%80%8D%E7%9A%84%E7%B5%90%E5%B1%80%EF%BC%81&show=2216#c2216 Sun, 01 Feb 2026 13:58:42 +0000 http://www.metu.cn/index.php?qa=2131&qa_1=fda%E6%89%B9%E5%87%86omisirge%C2%AE%E4%B8%BA%E9%A6%96%E4%B8%AA%E8%8E%B7%E6%89%B9%E6%B2%BB%E7%96%97%E4%B8%A5%E9%87%8D%E5%86%8D%E7%94%9F%E9%9A%9C%E7%A2%8D%E6%80%A7%E8%B4%AB%E8%A1%80%E7%9A%84%E7%BB%86%E8%83%9E%E7%96%97%E6%B3%95&show=2132#c2132 <a href="https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-severe-aplastic-anemia" rel="nofollow">https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-severe-aplastic-anemia</a> 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=2131&qa_1=fda%E6%89%B9%E5%87%86omisirge%C2%AE%E4%B8%BA%E9%A6%96%E4%B8%AA%E8%8E%B7%E6%89%B9%E6%B2%BB%E7%96%97%E4%B8%A5%E9%87%8D%E5%86%8D%E7%94%9F%E9%9A%9C%E7%A2%8D%E6%80%A7%E8%B4%AB%E8%A1%80%E7%9A%84%E7%BB%86%E8%83%9E%E7%96%97%E6%B3%95&show=2132#c2132 Tue, 09 Dec 2025 02:38:17 +0000 http://www.metu.cn/index.php?qa=1990&qa_1=%E4%B8%8A%E6%B5%B7%E5%B8%82%E4%B8%BB%E8%A6%81%E7%BD%95%E8%A7%81%E7%97%85%E5%90%8D%E5%BD%95%EF%BC%882025%E7%89%88%EF%BC%89%E6%AF%8F%E5%B9%B4%E6%9B%B4%E6%96%B0%E4%B8%AD&show=1999#c1999 193&nbsp; &nbsp; Rett综合征&nbsp; &nbsp; Rett syndrome&nbsp; &nbsp; 复旦大学附属儿科医院/神经内科<br /> 上海交通大学医学院附属新华医院/儿内分泌遗传科/儿神经内科<br /> 194&nbsp; &nbsp; 短肠综合征&nbsp; &nbsp; Short bowel syndrome&nbsp; &nbsp; 上海交通大学医学院附属新华医院/儿消化营养科/儿普外科<br /> 复旦大学附属儿科医院/普外科/消化科<br /> 上海交通大学医学院附属仁济医院/全科医学科<br /> 复旦大学附属中山医院/胃肠外科<br /> 上海交通大学医学院附属儿童医院/普外科<br /> 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心/普外科<br /> 195&nbsp; &nbsp; 全身型幼年特发性关节炎&nbsp; &nbsp; Systemic juvenile idiopathic arthritis&nbsp; &nbsp; 复旦大学附属儿科医院/风湿科<br /> 上海中医药大学附属龙华医院/风湿科<br /> 上海交通大学医学院附属仁济医院/风湿病科/儿科<br /> 上海交通大学医学院附属儿童医院/肾脏风湿免疫科<br /> 196&nbsp; &nbsp; 系统性肥大细胞增多症&nbsp; &nbsp; Systemic mastocytosis&nbsp; &nbsp; 上海交通大学医学院附属儿童医院/皮肤科<br /> 上海交通大学医学院附属新华医院/皮肤科<br /> 复旦大学附属儿科医院/血液科<br /> 197&nbsp; &nbsp; 大动脉炎/多发性大动脉炎&nbsp; &nbsp; Takayasu arteritis&nbsp; &nbsp; 上海交通大学医学院附属仁济医院/风湿病科/儿科<br /> 复旦大学附属中山医院/风湿免疫科<br /> 复旦大学附属儿科医院/风湿科<br /> 上海市肺科医院/肺循环科<br /> 上海长海医院/风湿科/心血管外科/血管外科<br /> 复旦大学附属华山医院/风湿科<br /> 上海中医药大学附属龙华医院/风湿科<br /> 上海交通大学医学院附属新华医院/肾脏风湿免疫科/儿肾脏风湿免疫科/儿心脏中心<br /> 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心/风湿免疫科<br /> 上海市东方医院/风湿免疫科<br /> 198&nbsp; &nbsp; 腱鞘巨细胞瘤/色素沉着绒毛结节性滑膜炎&nbsp; &nbsp; Tenosynovial giant cell tumor/ Pigmented villonodular synovitis&nbsp; &nbsp; 上海市第一人民医院/骨肿瘤科<br /> 上海交通大学医学院附属新华医院/骨科/儿肾脏风湿免疫科/儿骨科<br /> 上海交通大学医学院附属仁济医院/骨关节外科<br /> 上海市第六人民医院/关节外科<br /> 复旦大学附属儿科医院/骨科<br /> 上海长海医院/放疗科/关节骨病外科<br /> 199&nbsp; &nbsp; 地中海贫血（重型）&nbsp; &nbsp; Thalassemia major&nbsp; &nbsp; 上海交通大学医学院附属新华医院/儿血液肿瘤科/血液内科<br /> 上海交通大学医学院附属仁济医院/血液科<br /> 复旦大学附属华山医院/血液科/风湿科<br /> 200&nbsp; &nbsp; 血栓性血小板减少性紫癜&nbsp; &nbsp; Thrombotic thrombocytopenic purpura&nbsp; &nbsp; 上海交通大学医学院附属仁济医院/风湿病科<br /> 上海交通大学医学院附属新华医院/血液内科/肾脏风湿免疫科/儿血液肿瘤科/儿肾脏风湿免疫科<br /> 上海长海医院/风湿科/血液内科<br /> 复旦大学附属华山医院/风湿科/血液科<br /> 上海市第六人民医院/血液内科/肾脏内科/风湿免疫科<br /> 201&nbsp; &nbsp; 转甲状腺素蛋白淀粉样变性&nbsp; &nbsp; Transthyretin amyloidosis&nbsp; &nbsp; 复旦大学附属华山医院/风湿科<br /> 202&nbsp; &nbsp; 肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征&nbsp; &nbsp; Tumor necrosis factor receptor associated periodic syndrome&nbsp; &nbsp; 上海交通大学医学院附属新华医院/儿肾脏风湿免疫科<br /> 复旦大学附属华山医院/风湿科<br /> 复旦大学附属儿科医院/临床免疫与过敏科<br /> 203&nbsp; &nbsp; 肿瘤相关骨软化症&nbsp; &nbsp; Tumor-induced osteomalacia&nbsp; &nbsp; 上海市第六人民医院/骨质疏松和骨病专科/肾脏内科<br /> 上海交通大学医学院附属仁济医院/内分泌科<br /> 204&nbsp; &nbsp; Von Hippel-Lindau综合征&nbsp; &nbsp; Von Hippel-Lindau syndrome&nbsp; &nbsp; 上海交通大学医学院附属仁济医院/泌尿科<br /> 上海交通大学医学院附属瑞金医院/内分泌科<br /> 复旦大学附属肿瘤医院/神经内分泌肿瘤多学科（神经内分泌肿瘤科/病理科/放射诊断科/核医学科) 泌尿系统肿瘤多学科（泌尿外科/病理科/放射诊断科/核医学科）胰腺肿瘤多学科（胰腺外科/病理科/放射诊断科）<br /> 上海交通大学医学院附属新华医院/眼科/儿神经外科/儿普外科<br /> 205&nbsp; &nbsp; 血管性血友病Ⅲ型&nbsp; &nbsp; Von Willebrand disease type 3&nbsp; &nbsp; 复旦大学附属儿科医院/血液科<br /> 上海交通大学医学院附属新华医院/血液内科<br /> 206&nbsp; &nbsp; 华氏巨球蛋白血症/淋巴浆细胞淋巴瘤&nbsp; &nbsp; Waldenström macroglobulinemia<br /> /Lymphoplasmacytic lymphoma<br /> 上海交通大学医学院附属仁济医院/血液科<br /> 上海交通大学医学院附属新华医院/血液内科/肾脏风湿免疫科<br /> 复旦大学附属华山医院/肾病科/血液科<br /> 上海长海医院/肾内科/血液内科<br /> 上海市第五人民医院/血液科<br /> 复旦大学附属中山医院/血液科<br /> 上海交通大学医学院附属第九人民医院/口腔黏膜科/血液内科<br /> 上海交通大学医学院附属瑞金医院/皮肤科/肾脏科<br /> 207&nbsp; &nbsp; West综合征/婴儿痉挛综合征&nbsp; &nbsp; West syndrome/Infantile spasms syndrome&nbsp; &nbsp; 复旦大学附属儿科医院/神经内科<br /> 上海交通大学医学院附属新华医院/儿神经内科/儿神经外科<br /> 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心/神经内科<br /> 上海交通大学医学院附属儿童医院/新生儿科/神经内科<br /> 上海交通大学医学院附属第九人民医院/神经内科/口腔黏膜科 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=1990&qa_1=%E4%B8%8A%E6%B5%B7%E5%B8%82%E4%B8%BB%E8%A6%81%E7%BD%95%E8%A7%81%E7%97%85%E5%90%8D%E5%BD%95%EF%BC%882025%E7%89%88%EF%BC%89%E6%AF%8F%E5%B9%B4%E6%9B%B4%E6%96%B0%E4%B8%AD&show=1999#c1999 Mon, 28 Jul 2025 09:04:22 +0000 http://www.metu.cn/index.php?qa=1808&qa_1=pyrukynd-mitapivat-tablets%E6%B2%BB%E7%96%97-pk-%E7%BC%BA%E4%B9%8F%E7%97%87%E7%9A%84%E8%8D%AF%E7%89%A9-%E6%88%90%E4%BA%BA%E4%B8%99%E9%85%AE%E9%85%B8%E6%BF%80%E9%85%B6&show=1809#c1809 <a href="https://www.pyrukynd.com/" rel="nofollow">https://www.pyrukynd.com/</a> 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=1808&qa_1=pyrukynd-mitapivat-tablets%E6%B2%BB%E7%96%97-pk-%E7%BC%BA%E4%B9%8F%E7%97%87%E7%9A%84%E8%8D%AF%E7%89%A9-%E6%88%90%E4%BA%BA%E4%B8%99%E9%85%AE%E9%85%B8%E6%BF%80%E9%85%B6&show=1809#c1809 Mon, 30 Sep 2024 07:29:59 +0000 http://www.metu.cn/index.php?qa=1800&qa_1=%E9%98%BF%E7%B1%B3%E5%8D%A1%E6%98%9F%E8%84%82%E8%B4%A8%E4%BD%93%E5%90%B8%E5%85%A5%E6%B7%B7%E6%82%AC%E6%B6%B2-arikayce-%E4%B8%93%E9%97%A8%E7%94%A8%E4%BA%8E%E6%82%A3%E6%9C%89mac%E8%82%BA%E7%96%BE%E7%97%85%E7%9A%84%E6%82%A3%E8%80%85&show=1801#c1801 此前，FDA已授予Arikayce孤儿药资格、突破性药物资格以及合格传染病产品（QIDP）资格。<br /> <br /> <br /> <br /> &nbsp;&nbsp;&nbsp;获批是基于正在进行的全球性III期临床研究CONVERT的数据。该研究在由MAC引起的难治性NTM肺病患者中开展，结果显示，该研究达到了主要终点：治疗第6个月时，与基于指南的疗法（GBT）相比，每日一次Arikayce与GBT联合用药治疗可显著提高痰培养转化率（p＜0.0001）。具体数据为：治疗第6个月时，Arikayce与GBT联合治疗组有29%的患者消除了痰中MAC引起的NTM肺病证据，GBT治疗组中患者比例仅为9%。<br /> <br /> <br /> <br /> 【处方药】：是 <br /> <br /> 【包装规格】：590毫克/8.4毫升 10毫升/瓶 28瓶/套件 &nbsp;<br /> <br /> 【计价单位】：套件 <br /> <br /> 【生产厂家】:PARI Respiratory Equipment Inc.<br /> <br /> 【商品名】:ARIKAYCE inhalation suspension<br /> <br /> 【药品名】:amikacin liposome（阿米卡星脂质体）<br /> <br /> <br /> <br /> 【Arikayce（阿米卡星脂质体）适应症和用途】：<br /> <br /> &nbsp;&nbsp;&nbsp;人口有限：ARIKAYCE是一种氨基糖苷类抗菌药物，适用于仅有有限治疗选择或没有其他治疗选择的成年人，用于治疗鸟分枝杆菌复合物（MAC）肺病，作为联合抗菌药物治疗方案的一部分，如果患者至少经过6次痰培养仍未达到阴性连续数月的多药背景方案治疗。<br /> <br /> <br /> <br /> <br /> &nbsp;&nbsp;&nbsp;该适应症是根据第6个月实现痰培养物转化（定义为连续3个月阴性痰培养）而在加速批准下批准的。尚未确定临床获益。<br /> <br /> <br /> <br /> 【Arikayce（阿米卡星脂质体）使用限制】<br /> <br /> Arikayce仅在难治性MAC肺病患者中进行了研究，难治性MAC肺病定义为在至少连续6个月接受多药背景疗法后，痰培养阴性的患者。对于非难治性MAC肺部疾病的患者，不建议使用Arikayce。<br /> <br /> <br /> <br /> 【Arikayce（阿米卡星脂质体）剂量和给药】<br /> <br /> 1.仅用于口服吸入。<br /> <br /> 2.仅将Arikayce样品瓶与Lamira雾化器系统一起使用。<br /> <br /> 3.成人的推荐剂量是每天口服一次吸入一个590mg/8.4mL Arikayce小瓶的内容物。<br /> <br /> 4.有气道高反应病史的患者应考虑使用吸入性支气管扩张剂进行预处理。<br /> <br /> <br /> <br /> 【Arikayce（阿米卡星脂质体）剂量形式和强度】<br /> <br /> 1.Arikayce以无菌水性脂质体悬浮液的形式提供，可在含阿米卡星590mg/8.4mL的单位剂量玻璃小瓶中口服吸入。<br /> <br /> 2.成人Arikayce的推荐剂量是使用Lamira喷雾器系统每天吸入一次590毫克/8.4毫升Arikayce小瓶(590毫克阿米卡星)的内容物。<br /> <br /> 3.仅使用拉米拉雾化器系统给药。Arikayce在使用前应处于室温。打开之前，充分摇动Arikayce小瓶至少10到15秒钟，直到内容物看起来均匀并充分混合。打开Arikayce小瓶，方法是向上翻转小瓶的塑料顶部，然后向下拉动以松开金属环。金属环和橡胶塞应小心拆除。然后可以将Arikayce小瓶中的内容物倒入喷雾器手持装置的药物储存器中。<br /> <br /> 4.如果错过了每日一剂的Arikayce，则在第二天服用下一剂。不要为了弥补错过的剂量而加倍剂量。 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=1800&qa_1=%E9%98%BF%E7%B1%B3%E5%8D%A1%E6%98%9F%E8%84%82%E8%B4%A8%E4%BD%93%E5%90%B8%E5%85%A5%E6%B7%B7%E6%82%AC%E6%B6%B2-arikayce-%E4%B8%93%E9%97%A8%E7%94%A8%E4%BA%8E%E6%82%A3%E6%9C%89mac%E8%82%BA%E7%96%BE%E7%97%85%E7%9A%84%E6%82%A3%E8%80%85&show=1801#c1801 Sat, 28 Sep 2024 02:34:53 +0000 http://www.metu.cn/index.php?qa=1797&qa_1=evkeeza-%E7%94%A8%E4%BA%8E%E6%B2%BB%E7%96%97%E7%BA%AF%E5%90%88%E5%AD%90%E5%AE%B6%E6%97%8F%E6%80%A7%E9%AB%98%E8%83%86%E5%9B%BA%E9%86%87%E8%A1%80%E7%97%87%EF%BC%88hofh%EF%BC%89&show=1799#c1799 HoFH是一种极为罕见的遗传性疾病，是家族性高胆固醇血症（FH）中最严重的一种。Evkeeza是美国和欧盟批准的首个ANGPTI-3靶向疗法，用于辅助治疗12岁及以上HoFH患者。目前，Evkeeza正被评估用于5-11岁HoFH患者。在美国以外的发达国家，大约有3，000到5，000名HoFH患者。据估计，每100万人中约有4人患有HoFH，而且由于患者稀少，Evkeeza的治疗成本巨大，平均每年约45万美元。 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=1797&qa_1=evkeeza-%E7%94%A8%E4%BA%8E%E6%B2%BB%E7%96%97%E7%BA%AF%E5%90%88%E5%AD%90%E5%AE%B6%E6%97%8F%E6%80%A7%E9%AB%98%E8%83%86%E5%9B%BA%E9%86%87%E8%A1%80%E7%97%87%EF%BC%88hofh%EF%BC%89&show=1799#c1799 Sat, 28 Sep 2024 02:30:12 +0000 http://www.metu.cn/index.php?qa=1796&qa_1=dojolvi%C2%AE%EF%BC%88triheptanoin%EF%BC%89%E6%B2%BB%E7%96%97%E5%84%BF%E7%AB%A5%E5%92%8C%E6%88%90%E4%BA%BA%E9%95%BF%E9%93%BE%E8%84%82%E8%82%AA%E9%85%B8%E6%B0%A7%E5%8C%96%E9%9A%9C%E7%A2%8D <p style="border: 0px; margin: 0.63em 0px 1.8em; padding: 0px; counter-reset: list-1 0 list-2 0 list-3 0 list-4 0 list-5 0 list-6 0 list-7 0 list-8 0 list-9 0; color: rgb(25, 25, 25); font-family: &quot;PingFang SC&quot;, Arial, 微软雅黑, 宋体, simsun, sans-serif;"><strong style="border:0px; font-weight:700; margin:0px; padding:0px">Dojolvi®（triheptanoin）</strong></p><p style="border: 0px; margin: 0.63em 0px 1.8em; padding: 0px; counter-reset: list-1 0 list-2 0 list-3 0 list-4 0 list-5 0 list-6 0 list-7 0 list-8 0 list-9 0; color: rgb(25, 25, 25); font-family: &quot;PingFang SC&quot;, Arial, 微软雅黑, 宋体, simsun, sans-serif;">Dojolvi于2020年6月在美国获批上市。该药是一种高纯度的、合成的7碳脂肪酸甘油三酯。它是一种中链、奇数碳脂肪酸，可作为能量来源及体内各反应的代谢产物的替代品，用来治疗儿童和成人长链脂肪酸氧化障碍(Long-chain fatty acid oxidation disorders, LC-FAOD) 。<a href="https://www.dojolvi.com/" rel="nofollow">https://www.dojolvi.com/</a></p><p style="border: 0px; margin: 0.63em 0px 1.8em; padding: 0px; counter-reset: list-1 0 list-2 0 list-3 0 list-4 0 list-5 0 list-6 0 list-7 0 list-8 0 list-9 0; color: rgb(25, 25, 25); font-family: &quot;PingFang SC&quot;, Arial, 微软雅黑, 宋体, simsun, sans-serif;">LC-FAOD是一组罕见的代谢性疾病，该病会抑制脂肪代谢，阻止脂肪转化为能量，并可能导致低血糖、肌肉撕裂、心脏以及肝脏疾病。估计所有的发达国家中有约8,000-14,000个病人。</p> 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=1796&qa_1=dojolvi%C2%AE%EF%BC%88triheptanoin%EF%BC%89%E6%B2%BB%E7%96%97%E5%84%BF%E7%AB%A5%E5%92%8C%E6%88%90%E4%BA%BA%E9%95%BF%E9%93%BE%E8%84%82%E8%82%AA%E9%85%B8%E6%B0%A7%E5%8C%96%E9%9A%9C%E7%A2%8D Sat, 28 Sep 2024 02:27:34 +0000 http://www.metu.cn/index.php?qa=1795&qa_1=mepsevii%C2%AE%EF%BC%88vestronidase-%E7%94%A8%E4%BA%8E%E5%84%BF%E7%AB%A5%E5%92%8C%E6%88%90%E5%B9%B4%E4%BA%BA%E9%BB%8F%E5%A4%9A%E7%B3%96%E8%B4%AE%E7%A7%AF%E7%97%87vii%E5%9E%8B-vii%EF%BC%8C%E6%96%AF%E8%8E%B1%E7%BB%BC%E5%90%88%E5%BE%81%E3%80%90sly <p style="border: 0px; margin: 0.63em 0px 1.8em; padding: 0px; counter-reset: list-1 0 list-2 0 list-3 0 list-4 0 list-5 0 list-6 0 list-7 0 list-8 0 list-9 0; color: rgb(25, 25, 25); font-family: &quot;PingFang SC&quot;, Arial, 微软雅黑, 宋体, simsun, sans-serif;"><strong style="border:0px; font-weight:700; margin:0px; padding:0px">Mepsevii®（vestronidase Alfa）</strong></p><p style="border: 0px; margin: 0.63em 0px 1.8em; padding: 0px; counter-reset: list-1 0 list-2 0 list-3 0 list-4 0 list-5 0 list-6 0 list-7 0 list-8 0 list-9 0; color: rgb(25, 25, 25); font-family: &quot;PingFang SC&quot;, Arial, 微软雅黑, 宋体, simsun, sans-serif;">MEPSEVII于2017年11月在美国获批上市。该药是一种重组人溶酶体β葡萄糖醛酸酶(酶替代疗法)，用于儿童和成年人黏多糖贮积症VII型(MPS VII，斯莱综合征【Sly syndrome】)的治疗。</p><p style="border: 0px; margin: 0.63em 0px 1.8em; padding: 0px; counter-reset: list-1 0 list-2 0 list-3 0 list-4 0 list-5 0 list-6 0 list-7 0 list-8 0 list-9 0; color: rgb(25, 25, 25); font-family: &quot;PingFang SC&quot;, Arial, 微软雅黑, 宋体, simsun, sans-serif;">黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组复杂的、进行性多系统受累的溶酶体病，是由于降解糖胺聚糖的酶缺乏所致。黏多糖贮积症共分为7型。黏多糖贮积症VII型是最罕见的溶酶体贮积症亚型之一，估计所有的发达国家中只有约200个病人，国内目前仍然缺乏大样本流行病学数据。VII型通常会导致多器官功能衰竭，广泛性骨骼功能障碍和死亡。</p><p style="border: 0px; margin: 0.63em 0px 1.8em; padding: 0px; counter-reset: list-1 0 list-2 0 list-3 0 list-4 0 list-5 0 list-6 0 list-7 0 list-8 0 list-9 0; color: rgb(25, 25, 25); font-family: &quot;PingFang SC&quot;, Arial, 微软雅黑, 宋体, simsun, sans-serif;">除了在美国，目前MEPSEVII还在欧盟、英国，巴西和墨西哥获批。<a href="https://www.mepsevii.com/en/" rel="nofollow">https://www.mepsevii.com/en/</a></p> 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=1795&qa_1=mepsevii%C2%AE%EF%BC%88vestronidase-%E7%94%A8%E4%BA%8E%E5%84%BF%E7%AB%A5%E5%92%8C%E6%88%90%E5%B9%B4%E4%BA%BA%E9%BB%8F%E5%A4%9A%E7%B3%96%E8%B4%AE%E7%A7%AF%E7%97%87vii%E5%9E%8B-vii%EF%BC%8C%E6%96%AF%E8%8E%B1%E7%BB%BC%E5%90%88%E5%BE%81%E3%80%90sly Sat, 28 Sep 2024 02:24:48 +0000 http://www.metu.cn/index.php?qa=1793&qa_1=skyclarys-%E6%98%AF%E9%A6%96%E4%B8%AA%E4%B9%9F%E6%98%AF%E5%94%AF%E4%B8%80%E4%B8%80%E4%B8%AA%E8%8E%B7%E5%BE%97-fda-%E6%89%B9%E5%87%86%E7%94%A8%E4%BA%8E%E6%B2%BB%E7%96%97-16-%E5%B2%81%E5%8F%8A%E4%BB%A5%E4%B8%8A%E6%82%A3%E8%80%85-fa-%E7%9A%84%E5%A4%84%E6%96%B9%E8%8D%AF&show=1794#c1794 <a href="https://www.skyclarys.com/" rel="nofollow">https://www.skyclarys.com/</a> 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=1793&qa_1=skyclarys-%E6%98%AF%E9%A6%96%E4%B8%AA%E4%B9%9F%E6%98%AF%E5%94%AF%E4%B8%80%E4%B8%80%E4%B8%AA%E8%8E%B7%E5%BE%97-fda-%E6%89%B9%E5%87%86%E7%94%A8%E4%BA%8E%E6%B2%BB%E7%96%97-16-%E5%B2%81%E5%8F%8A%E4%BB%A5%E4%B8%8A%E6%82%A3%E8%80%85-fa-%E7%9A%84%E5%A4%84%E6%96%B9%E8%8D%AF&show=1794#c1794 Sat, 28 Sep 2024 01:28:00 +0000 http://www.metu.cn/index.php?qa=1792&qa_1=dccr%EF%BC%88%E4%BA%8C%E6%B0%AE%E5%97%AA%E8%83%86%E7%A2%B1%EF%BC%89%E7%BC%93%E9%87%8A%E7%89%87%E6%B2%BB%E7%96%97%E6%99%AE%E6%8B%89%E5%BE%B7-%E5%A8%81%E5%88%A9%E7%BB%BC%E5%90%88%E5%BE%81-pws-%E8%8E%B7%E5%BE%97%E7%BE%8E%E5%9B%BD-fda-%E7%AA%81%E7%A0%B4%E6%80%A7%E7%96%97%E6%B3%95%E8%AE%A4%E5%AE%9A 首个获得突破性认定的治疗 PWS 的药物<br /> <br /> 指定基于第 3 阶段的数据DCCR 计划<br /> <br /> DCCR 的新药申请 (NDA) 提交计划 仍将于 2024 年中期进行<br /> <br /> 加利福尼亚州雷德伍德城，2024 年 4 月 29 日 (环球新闻社)——Soleno Therapeutics 公司Soleno 公司（纳斯达克股票代码：SLNO）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于治疗罕见疾病的新型疗法，今天宣布美国食品药品管理局FDA 已授予二氮嗪胆碱突破性疗法认定，用于治疗经基因证实患有普拉德-威利综合征 (PWS) 且有过度食欲的成人和 4 岁以上儿童。该认定反映了 FDA 的判断，即根据对 3 期临床开发计划的初步数据的评估，二氮嗪胆碱可能在临床显著终点方面表现出优于现有疗法的显著改善。<br /> <br /> “这是首个获此突破性疗法认定的药物，用于治疗 PWS，标志着我们 DCCR 临床开发计划的又一个重要里程碑，”阿尼施·巴特纳加尔，医学博士，首席执行官索莱诺治疗公司“这一重要认定证实了 FDA 将 PWS 视为一种严重疾病，也表明 DCCR 有可能成为一种安全有效的 PWS 治疗方法。我们仍将专注于准备 DCCR 在 PWS 中的新药申请，我们预计该申请将于 2024 年中期提交。”<br /> <br /> 这FDA 的突破性疗法认定旨在加快药物的开发和审查我们旨在治疗严重疾病的药物，当初步临床证据表明该药物可能在临床显著终点上比现有疗法有显著改善时。通过突破性疗法认定，FDA 提供密集的指导和组织承诺，让高级管理人员参与积极主动、协作、跨学科的审查，并且还可以允许优先审查和其他行动以加快审查。<br /> <br /> 二氮嗪胆碱在美国被指定为治疗 PWS 的孤儿药我们以及欧盟的快速通道指定我们<br /> <br /> 关于PWS<br /> <br /> 美国普拉德-威利综合征协会据估计，每 15,000 个活产婴儿中就有 1 个患有 PWS。这种疾病的标志性症状是暴食症，这是一种慢性且危及生命的强烈、持续饥饿感、对食物的先入为主、极度渴望寻找食物并消费食物，这严重降低了 PWS 患者及其家人的生活质量。PWS 的其他特征包括行为问题、认知障碍、肌肉张力低、身材矮小（未使用生长激素治疗时）、体内多余脂肪的积累、发育迟缓和性发育不完全。暴食症可导致严重的发病率（例如肥胖、糖尿病、心血管疾病）和死亡（例如胃破裂、窒息、因寻找食物行为而意外死亡）。在一项由普拉德-威利研究基金会96.5% 的受访者（父母和护理人员）认为食欲过盛是最重要的症状，92.9% 的受访者认为身体组成是需要通过新药缓解的最重要或非常重要的症状。目前尚无获批的疗法来治疗食欲过盛/食欲、代谢、认知功能或行为方面的疾病。<br /> <br /> 关于 DCCR（二氮嗪胆碱）缓释片<br /> <br /> DCCR 是一种新型专利缓释剂型，含有二氮嗪胆碱（二氮嗪的结晶盐），每日服用一次。Soleno 构想并建立了广泛的专利保护，用于治疗 PWS 患者的二氮嗪、二氮嗪胆碱和 DCCR。DCCR 开发计划得到了五项已完成的健康志愿者 1 期临床研究和三项已完成的 2 期临床研究的数据支持，其中一项研究针对的是 PWS 患者。在 PWS 3 期临床开发计划中，DCCR 显示出有望解决 PWS 的标志性症状——暴食症，以及其他几种症状，如攻击性/破坏性行为、脂肪量和其他代谢参数。二氮嗪胆碱已获得美国治疗 PWS 的孤儿药称号我们以及欧盟，以及快速通道和突破性指定我们<br /> <br /> 关于 Soleno Therapeutics, Inc.<br /> <br /> 首个获得突破性认定的治疗 PWS 的药物<br /> <br /> 指定基于第 3 阶段的数据DCCR 计划<br /> <br /> DCCR 的新药申请 (NDA) 提交计划 仍将于 2024 年中期进行<br /> <br /> 加利福尼亚州雷德伍德城，2024 年 4 月 29 日 (环球新闻社)——Soleno Therapeutics 公司Soleno 公司（纳斯达克股票代码：SLNO）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于治疗罕见疾病的新型疗法，今天宣布美国食品药品管理局FDA 已授予二氮嗪胆碱突破性疗法认定，用于治疗经基因证实患有普拉德-威利综合征 (PWS) 且有过度食欲的成人和 4 岁以上儿童。该认定反映了 FDA 的判断，即根据对 3 期临床开发计划的初步数据的评估，二氮嗪胆碱可能在临床显著终点方面表现出优于现有疗法的显著改善。<br /> <br /> “这是首个获此突破性疗法认定的药物，用于治疗 PWS，标志着我们 DCCR 临床开发计划的又一个重要里程碑，”阿尼施·巴特纳加尔，医学博士，首席执行官索莱诺治疗公司“这一重要认定证实了 FDA 将 PWS 视为一种严重疾病，也表明 DCCR 有可能成为一种安全有效的 PWS 治疗方法。 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=1792&qa_1=dccr%EF%BC%88%E4%BA%8C%E6%B0%AE%E5%97%AA%E8%83%86%E7%A2%B1%EF%BC%89%E7%BC%93%E9%87%8A%E7%89%87%E6%B2%BB%E7%96%97%E6%99%AE%E6%8B%89%E5%BE%B7-%E5%A8%81%E5%88%A9%E7%BB%BC%E5%90%88%E5%BE%81-pws-%E8%8E%B7%E5%BE%97%E7%BE%8E%E5%9B%BD-fda-%E7%AA%81%E7%A0%B4%E6%80%A7%E7%96%97%E6%B3%95%E8%AE%A4%E5%AE%9A Fri, 27 Sep 2024 15:18:04 +0000 http://www.metu.cn/index.php?qa=1791&qa_1=sargmalin-%E6%B2%99%E6%A0%BC%E5%8F%B8%E4%BA%AD-%E5%90%B8%E5%85%A5%E5%89%82%E6%97%A5%E6%9C%AC%E8%8E%B7%E6%89%B9%E6%B2%BB%E7%96%97%E8%87%AA%E8%BA%AB%E5%85%8D%E7%96%AB%E6%80%A7%E8%82%BA%E6%B3%A1%E8%9B%8B%E7%99%BD%E6%B2%89%E7%A7%AF%E7%97%87-apap Partner Therapeutics, Inc. (PTx) 宣布其合作伙伴 Nobelpharma 获得日本药品和医疗器械机构 (PMDA) 的批准用于吸入使用 Leukine（sargramostim）沙格司亭吸入剂，在日本的商品名为 Sargmalin，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症 (Proteinosis Autoimmune Pulmonary Alveolar，aPAP)。沙格司亭 (sargramostim) &nbsp;是一种糖基化重组人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 (rhu GM-CSF)，通过重组 DNA 技术在酵母中产生。GM-CSF 通过直接作用于肺泡巨噬细胞，促进其成熟以及成熟巨噬细胞对肺表面活性物质的分解，从而改善肺功能 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=1791&qa_1=sargmalin-%E6%B2%99%E6%A0%BC%E5%8F%B8%E4%BA%AD-%E5%90%B8%E5%85%A5%E5%89%82%E6%97%A5%E6%9C%AC%E8%8E%B7%E6%89%B9%E6%B2%BB%E7%96%97%E8%87%AA%E8%BA%AB%E5%85%8D%E7%96%AB%E6%80%A7%E8%82%BA%E6%B3%A1%E8%9B%8B%E7%99%BD%E6%B2%89%E7%A7%AF%E7%97%87-apap Fri, 27 Sep 2024 13:22:51 +0000 http://www.metu.cn/index.php?qa=1773&qa_1=tascenso-odt-%E8%8A%AC%E6%88%88%E8%8E%AB%E5%BE%B7%E5%8F%A3%E8%85%94%E5%B4%A9%E8%A7%A3%E7%89%87&show=1787#c1787 TASCENSO ODT是改良创新剂型，以獨立研發之藥物製劑技術將Gilenya原本吞嚥困難的膠囊劑型改良為易吞嚥服用、不具苦味且具較佳安定性的口溶速崩劑型<br /> 【鼓励研发儿童药品】唯一有儿童适应证的口服多发性硬化疾病修正治疗药物芬戈莫德口腔崩解片介绍<br /> 2021年12月23日，芬戈莫德口腔崩解片获FDA批准上市，适用于10岁及以上患者的复发性多发性硬化症（MS），规格为0.25mg，商品名为TASCENSO ODTTM，持证商为CYCLE PHARMACEUTICALS LTD.。2022年12月9日，0.5mg芬戈莫德口腔崩解片获FDA批准上市，与0.25mg一同适用于10岁及以上患者的复发性多发性硬化症，商品名为TASCENSO ODTTM，持证商为CYCLE PHARMACEUTICALS LTD.。<br /> 多发性硬化症（multiple sclerosis，MS），是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，常累及脑室周围、近皮质、视神经、脊髓、脑干和小脑，病变具有空间多发和时间多发的特点。目前，我国有超过3万名多发性硬化症患者。2018年5月，多发性硬化症被列入被纳入我国《第一批罕见病目录》。<br /> 临床价值1. 芬戈莫德是目前唯一一个有儿童适应证的口服多发性硬化疾病修正治疗药物。2. 儿童型MS患者更容易出现完全缓解。因此对于确诊的儿童患者应及早启动疾病修饰药物治疗，延缓疾病进展，降低往后残疾风险。3. 多发性硬化症被列入被纳入我国《第一批罕见病目录》，本品为罕见病治疗药物。4. 推荐10岁以上儿童复发性MS-ON（和多发性硬化相关性视神经炎）首选芬戈莫德。5. 口服制剂相对于注射剂依从性更好。6. 从复发率、复发时间、病灶个数、脑萎缩程度等诸多方面考量，芬戈莫德均优于干扰素β-1α，可取得更好的疗效。<br /> 芬戈莫德作为全球首个治疗多发性硬化症的口服药物，目前是唯一一个有儿童适应证的多发性硬化疾病修正治疗口服药物。国内仅上市0.5mg盐酸芬戈莫德胶囊，没有适用于体重小于或等于40公斤的儿童患者（年龄10岁及以上）的0.25mg规格。芬戈莫德口腔崩解片0.25mg被列入《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=1773&qa_1=tascenso-odt-%E8%8A%AC%E6%88%88%E8%8E%AB%E5%BE%B7%E5%8F%A3%E8%85%94%E5%B4%A9%E8%A7%A3%E7%89%87&show=1787#c1787 Mon, 16 Sep 2024 11:36:16 +0000 http://www.metu.cn/index.php?qa=1650&qa_1=%E4%B8%B4%E5%BA%8A%E6%80%A5%E9%9C%80%E8%8D%AF%E5%93%81%E4%B8%B4%E6%97%B6%E8%BF%9B%E5%8F%A3%E5%B7%A5%E4%BD%9C%E6%96%B9%E6%A1%88&show=1652#c1652 <a href="https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2022-06/30/5698580/files/706da459588a49938ae0cb3685637730.pdf" rel="nofollow">https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2022-06/30/5698580/files/706da459588a49938ae0cb3685637730.pdf</a> 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=1650&qa_1=%E4%B8%B4%E5%BA%8A%E6%80%A5%E9%9C%80%E8%8D%AF%E5%93%81%E4%B8%B4%E6%97%B6%E8%BF%9B%E5%8F%A3%E5%B7%A5%E4%BD%9C%E6%96%B9%E6%A1%88&show=1652#c1652 Wed, 15 May 2024 00:35:13 +0000 http://www.metu.cn/index.php?qa=1613&qa_1=%E9%A6%99%E6%B8%AF%E6%8C%87%E5%AE%9A%E6%82%A3%E8%80%85%E8%8D%AF%E7%89%A9%E4%BD%BF%E7%94%A8%E8%AE%A1%E5%88%92%EF%BC%8C-named-patient-program-hong-kong-npp%EF%BC%89&show=1613#q1613 <p><strong>香港指定患者药物使用计划，让您尽早获得所需治疗</strong></p><p><strong>您是否正在为无法获得所需的药物而苦恼？</strong></p><p><strong>香港指定患者药物使用计划 (NPP) 可以帮助您！</strong></p><p>NPP 允许医生在药物尚未在香港注册上市的情况下，为急需治疗的患者提供该药物。这意味着您可以更早地获得最新的治疗方法，改善您的生活质量。</p><p><strong>NPP 的优势:</strong></p><ul><li>审批速度快，满足临床急需患者</li><li>让患者有机会尝试尚未在香港上市的最新药物</li><li>为患者提供更多治疗选择</li></ul><p><strong>如何申请 NPP？</strong></p><ol><li>咨询您的医生，了解您是否符合 NPP 的申请条件。</li><li>如果您符合条件，您的医生会向香港卫生署提交申请。</li><li>卫生署会在 10 个工作日内做出审批决定。</li></ol><p><strong>有关 NPP 的更多信息，请咨询您的医生或访问香港卫生署网站。</strong></p><p><strong>联系我们:</strong></p><p>香港医药国际贸易有限公司</p><p>电话：(852) 81981712</p><p>info@drugcore.com</p><p><span style="color:#1f1f1f; font-family:Google Sans,Helvetica Neue,sans-serif"><a href="https://pharmhk.cn/" rel="nofollow">https://pharmhk.cn/</a></span></p> 线粒体病 http://www.metu.cn/index.php?qa=1613&qa_1=%E9%A6%99%E6%B8%AF%E6%8C%87%E5%AE%9A%E6%82%A3%E8%80%85%E8%8D%AF%E7%89%A9%E4%BD%BF%E7%94%A8%E8%AE%A1%E5%88%92%EF%BC%8C-named-patient-program-hong-kong-npp%EF%BC%89&show=1613#q1613 Fri, 22 Mar 2024 11:20:11 +0000